患者3人の希少疾患に初めての薬 ライソゾーム病の薬の開発進む

 

 細胞内で古くなった物質がたまってしまう病気「ライソゾーム病」の薬の開発が進んでいる。ライソゾーム病は40種類ほどが知られ、そのうちの一つで、日本でわずか3人しか患者がいない病気の薬が今年6月に発売された。治療法があれば、積極的な早期診断につながる可能性もある。次世代の薬の開発も期待されている。


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